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Citronne

CRISPR-Cas9 : L'édition des gènes, pour le meilleur et pour le pire.

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J'en appelle aux personnes s'y connaissant en génétique (oui Jesrad, je pense à toi)

 

http://www.sciencealert.com/crispr-gene-editing-tool-used-to-treat-genetic-disease-in-an-animal-for-the-first-time

 

Citation

CRISPR gene editing tool used to treat genetic disease in an animal for the first time

 

For the first time, scientists have used CRISPR gene editing to successfully treat a genetic disease inside a fully developed living mammal. CRISPR editing is a process whereby scientists can effectively rewrite the genetic code of an organism by cutting out and replacing individual components of DNA.

In this study, researchers in the US used CRISPR to treat an adult mouse model of Duchenne muscular dystrophy, delivering the gene-editing system directly to affected tissues by way of a non-pathogenic virus called adeno-associated virus, or AAV.

"Recent discussion about using CRISPR to correct genetic mutations in human embryos has rightfully generated considerable concern regarding the ethical implications of such an approach," said Charles Gersbach, a biomedical engineer at Duke University. "But using CRISPR to correct genetic mutations in the affected tissues of sick patients is not under debate. These studies show a path where that's possible, but there's still a considerable amount of work to do."

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare form of muscular dystrophy that affects about one in 5,000 human males. The disease, caused by a genetic mutation, impairs the body's ability to produce dystrophin, a protein chain that connects muscle fibre to surrounding tissue. Without the support of the protein, muscles in the body begin to deteriorate.

Most men affected by DMD are wheelchair-bound by the age of 10, and many do not live beyond their 20s or 30s.

While the researchers had previously used electrical jolts to deliver CRISPR in cultured cells, such an approach isn't possible with a living patient. Fortunately, there are other means of getting in close.

"A major hurdle for gene editing is delivery. We know what genes need to be fixed for certain diseases, but getting the gene editing tools where they need to go is a huge challenge," said Chris Nelson, one of the researchers. "The best way we have to do it right now is to take advantage of viruses, because they have spent billions of years evolving to figure out how to get their own viral genes into cells."

To repurpose viruses as delivery vehicles for gene therapy, researchers take out any harmful or replicating genes in a virus and insert the therapeutic genes they want to apply to the patient's tissue.

In this study, the researchers performed the technique on a mouse model with a debilitating mutation on one of the protein-coding regions (called exons) of the dystrophin gene, which render the gene unable to produce the protein.

The team programmed the CRISPR system to cut out this dysfunctional exon, which prompts the body's natural repair system to stitch the remaining gene back together, creating a shortened, but now functional, version of the gene.

The researchers first experimented with the technique by delivering the therapy directly to a leg muscle in an adult mouse. Once they saw that the leg muscle had been restored in strength thanks to its new supply of functional dystrophin, they injected the CRISPR/AAV combination into the animal's bloodstream. This resulted in partial dystrophin corrections in other muscles throughout the body, including the heart – which is significant, as heart failure is a common cause of death for patients with DMD.

While it's early days, and there's a long road ahead in getting this kind of approach to work on fixing genetic diseases in living people, the researchers involved believe their findings, which are reported in Science, will indeed help get us to that point.

"There is still a significant amount of work to do to translate this to a human therapy and demonstrate safety," said Gersbach. "But these results coming from our first experiments are very exciting. From here, we'll be optimising the delivery system, evaluating the approach in more severe models of DMD, and assessing efficiency and safety in larger animals with the eventual goal of getting into clinical trials."

 

 

Video dans le lien

edit FabriceM : sujets existants fusionnés

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CRISPR est l'avenir. Très bien.

Dangereux, bien sûr, comme la bombe A. Mais tellement de possibilités !

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Je ne connais pas du tout, du tout le sujet mais la différence avec le principe de l'OGM est lequel exactement ?

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L’OGM est le résultat (un organisme dont les gênes ont été modifiés), CRISPR est un nouvel outil pour arriver à ce résultat.

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Je ne connais pas du tout, du tout le sujet mais la différence avec le principe de l'OGM est lequel exactement ?

Sur le principe général pas grand chose, c'est plus la technique qui a évolué pour devenir de plus en plus précise. On dit que CRISPR est un couteau génétique, si je poursuis l'analogie, les techniques OGM utilisées jusqu'à présent relevaient plus de la tronçonneuse génétique: les deux coupent, mais pas avec la même précision. Avec CRISPR, plus besoin de gènes marqueurs comme avant, on sait insérer des gènes où on veut. En plus c'est une technique bon marché et relativement facile à mettre en œuvre.

 

Et ce qu'essayent ces chercheurs dans l'article cité c'est de faire fonctionner ensemble deux techniques: CRISPR et la thérapie génique à base de virus recombinants. La thérapie génique à base de virus n'est pas une idée nouvelle: on avait déjà fait des tests cliniques il y a 20 ans. L'idée c'est d'utiliser des virus pour insérer du matériel génétique dans des cellules déficientes. Parce que finalement c'est ce que fait un virus naturellement: il parasite les cellules avec son propre matériel génétique et fait travailler l'hôte à sa reproduction. Donc on utilise le virus comme simple vecteur en remplaçant son matériel génétique.

 

Jusqu'à présent les thérapies géniques ont été un échec sur le plan pratique, mais en utilisant CRISPR cette équipe a déjà obtenu des résultats encourageants in vivo. La portée de la chose c'est qu'on pourrait guérir des cellules cancéreuses (ou les détruire), et enfin soigner des maladies génétiques incurables. C'est donc une excellente nouvelle. Le côté dangereux est le risque de dérive eugéniste si on applique cette technique aux embryons humains. En passant par tous les délires qui étaient de la science-fiction il y a encore 20 ans: par exemple on pourrait obtenir des hommes aux muscles sur-développés en leur ajoutant des gènes qui favorisent la prise de muscle.

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Crispr a fait l'objet d'une étude du The economist il y a 6 mois.
c'est du recodage génétique grosso modo.

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Le côté dangereux est le risque de dérive eugéniste si on applique cette technique aux embryons humains. En passant par tous les délires qui étaient de la science-fiction il y a encore 20 ans: par exemple on pourrait obtenir des hommes aux muscles sur-développés en leur ajoutant des gènes qui favorisent la prise de muscle.

 

Et? ils sont assez grands pour décider ou trop petits pour le faire non?

Dieu (officiellement) n'est plus un acteur politique, et donc le corps humain n'est plus sacré, sauf dans l'esprit collectiviste.

 

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Sur ce sujet, voir la vidéo de la chaine "science étonnante" sur youtube, que j'ai déjà posté quelque part.

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J'ai déjà vu des trucs demandant son bannissement y'a quelque jours, un article de "genéthique" ou un truc comme ça.

L'analogie utiliée:

 

La différence entre le remodelage génétique habituel et le CRISPR est la même qu'entre une machine à écrire à ruban et un ordinateur.

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J'ai déjà vu des trucs demandant son bannissement y'a quelque jours, un article de "genéthique" ou un truc comme ça.

L'analogie utiliée:

 

La différence entre le remodelage génétique habituel et le CRISPR est la même qu'entre une machine à écrire à ruban et un ordinateur.

Lapin compris. En quoi cette analogie appuie la demande de bannissement ? Au contraire c'est susceptible d'apporter des innovations de rupture de même ampleur que l'ordinateur.

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Lapin compris. En quoi cette analogie appuie la demande de bannissement ? Au contraire c'est susceptible d'apporter des innovations de rupture de même ampleur que l'ordinateur.

Ha non mais c'est logique que dans l'esprit d'un gauchiste anti ogm

 

 

edit: ha merd ele con j'avais oblié l'epxlication,

 

en gros le truc c'est que ça disait que ça rendait la manipulation beaucoup trop facile, polyvalente et bon marché, et du coup on allait se retoruver dans un monde 100% OGM avec de l'eugénisme à tous les étages

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Ah oui d'accord.

Je trouve ça plutôt cool un monde 100% OGM, ça permettrait d'éradiquer toutes les maladies génétiques de la planète et de procurer une meilleure résistance aux conditions météo ou de pauvreté. Mais je suppose que ce ne sont surtout pas des buts à atteindre pour un gauchiste.

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Ah oui d'accord.

Je trouve ça plutôt cool un monde 100% OGM, ça permettrait d'éradiquer toutes les maladies génétiques de la planète et de procurer une meilleure résistance aux conditions météo ou de pauvreté. Mais je suppose que ce ne sont surtout pas des buts à atteindre pour un gauchiste.

 

il n'y aurait plus personne à aider. Donc tu refuses que des pauvres gens soit soutenus. donc?.. ultraliberal-fasciste.

Empêcher les différences, uniformiser, voici le véritable objectif du néolibéralisme, corrompre l'oeuvre de mère nature, de dieu, faire de nous des renégats de l'espèce humaine, des êtres bâtards, hybridés pour le profit du grand capital international. Non à une main d'oeuvre génétiquement modifié, oui aux quotas de gens garantis sans OGM ! Il faut un Etat fort pour combattre les cabales du capitalisme financier, moraliser la science, et vaincre l'égoisme exacerbé pour une humanité authentique. Camarades  voilà notre combat.

Dr Lyssenko,

4ème internationale

2022

 

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Et? ils sont assez grands pour décider ou trop petits pour le faire non?

Dieu (officiellement) n'est plus un acteur politique, et donc le corps humain n'est plus sacré, sauf dans l'esprit collectiviste.

 

Pas besoin d'arguments religieux ou sociaux: nous sommes ce que nous sommes suite à des millions d'années d'évolution. Les gènes "défectueux" se sont transmis et ont survécu jusqu'à présent, et rien ne prouve à priori qu'ils ne jouent pas aussi un rôle dans la survie de l'espèce. Vouloir contrôler tout ça en laboratoire est aussi idiot que de vouloir faire contrôler l'économie par l'état. On est encore loin d'avoir tout compris et découvert, et la prudence veut qu'on utilise ces techniques sur l'homme uniquement pour soigner des maladies.

 

Et puis surtout je n'ai aucune confiance dans les scientifiques: ils ont déjà prouvé par le passé qu'ils ne sont pas plus rationnels ou apolitiques que quiconque et peuvent faire les pire saloperies au nom de la "science". D'ailleurs toutes les expériences eugénistes tentées par le passé l'ont été par des scientifiques bien collectivistes (et elles ont toutes foiré lamentablement).

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Tant qu'il y a consentement éclairé...

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Pas besoin d'arguments religieux ou sociaux: nous sommes ce que nous sommes suite à des millions d'années d'évolution. Les gènes "défectueux" se sont transmis et ont survécu jusqu'à présent, et rien ne prouve à priori qu'ils ne jouent pas aussi un rôle dans la survie de l'espèce. Vouloir contrôler tout ça en laboratoire est aussi idiot que de vouloir faire contrôler l'économie par l'état. On est encore loin d'avoir tout compris et découvert, et la prudence veut qu'on utilise ces techniques sur l'homme uniquement pour soigner des maladies.

C'est clair.

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Je me lance dans un sujet scientifique casse-gueule car le sujet me passionne et parce que je souhaite lire des gens plus instruits que moi en débattre.

 

Mettons l'ambiance tout de suite, je cite l'Immonde au sujet de cette avancée :

 

 

’étais terrorisée, mais je suis rentrée dans cette pièce où Hitler se trouvait. Il avait un visage de cochon. (…) Il a dit : “Je veux comprendre les utilisations et les implications de cette formidable technologie.” Je me suis réveillée, couverte d’une sueur froide. » Jennifer Doudna a raconté, en novembre 2015, ce cauchemar au New Yorker, qui enquêtait sur Crispr-Cas9, un puissant outil d’édition du génome que la chercheuse à l’université Berkeley a contribué à mettre au point. Un dictateur pourrait-il aujourd’hui ressusciter les délires eugénistes des nazis, produire des lignées de « bébés parfaits » grâce à ces nouveaux outils ? Le « meilleur des mondes » est-il à notre porte ?

 

Voilà, point Godwin atteint dès le début de l'article.

Alors, l'édition du génome humain, pour ou contre? Qu'est-il possible de faire? Doit-on s'interdire de faire quelque chose de faisable et si oui, pourquoi?

J'ai par exemple lu qu'il était ridicule de vouloir guérir la trisomie ou le syndrome de Huntington car ces maladies étaient dépistables très tôt et permettaient une sélection de l'embryon en amont. Est-ce préférable à la thérapie génique?

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Ta dernière question risque d'entraîner le fil sur une pente savonneuse.

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Une très bonne question, qui revient à se demander s'il faut détruire une vie, ou soigner une maladie... Personnellement, je préfère soigner une maladie.

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Ta dernière question risque d'entraîner le fil sur une pente savonneuse.

 

Meuh non.

Et, quoiqu'à moitié pour troller, je suis réellement curieux de savoir si certains préfèrent la sélection -et, le cas échéant, la destruction- d'embryons à l'édition du génome.

 

Une très bonne question, qui revient à se demander s'il faut détruire une vie, ou soigner une maladie... Personnellement, je préfère soigner une maladie.

 

C'était un exemple pour illustrer une possible implication.

Mais, en réalité, les implications sont nombreuses, notamment quant aux modifications susceptibles de "passer" à la descendance.

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Je n'ai rien contre la sélection d'embryon.

Je n'ai rien contre les méthodes permettant de modifier une lignée ne faisant souffrir personne.

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Il y a une chose dont je ne doute pas : à partir du moment ou une technologie existe, elle sera utilisée, aussi néfaste soit-elle.
 

Je peux comprendre les réticences, morales ou non, par rapport à ces questions mais je suis persuadé que l'interdiction de ce genre de chose ne fera que la rejeter dans la clandestinité.

 

Alors, ça existe. Bon. Voyons ce qu'on peut en faire de bien et réjouissons nous de son potentiel. Si des gens veulent se fabriquer un bébé sur mesure, je trouve ça con, mais ça ne fait de mal à personne (abortion debate incoming). Et si on peut éviter de mettre au monde des bébés avec des maladies génétiques, bien, je suis pour.

Voilà, ce n'est pas un avis autorisé ne connaissant rien au fond de ces choses.

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Vous voyez mon fils a une maladie génétique rénale rare qui est compensée facilement par des médicaments en prise quotidienne. (ça a été dur les premiers mois, maintenant que le traitement est en place, il se développe bien). Si il y avait une possibilité de le soigner définitivement, je crois que je l'utiliserai. 

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Yep, mon frère est décédé enfant de malformations, notamment cardiaques, je suis sur que si ma maman avait pu faire quoi que ça soit dans le genre diagnostic prénatal et/ou manipulation génétique pour le sauver, elle l'aurait fait.
Aujourd'hui on pourrait le soigner, pas dans les 80's, mais il aurait été un handicapé physique assez lourd.

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Utiliser la science et les découvertes médicales sont plutôt une bonne chose. La question est toujours de savoir où l'on pose la limite de ce que l'on peut faire ou non et les moyens pour y parvenir. Je comprends que l'interdiction pure et simple entraînera de la clandestinité mais l'autorisation ne doit pas être une carte blanche.

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Alors, l'édition du génome humain, pour ou contre?

... de base, vu le gap entre avancées réelles et titres racoleurs (éditeur de génome!) systématique en génétique ces 30 dernières années,

faut déjà voir si la question se pose réellement.

 

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... de base, vu le gap entre avancées réelles et titres racoleurs (éditeur de génome!) systématique en génétique ces 30 dernières années,

faut déjà voir si la question se pose réellement.

 

Je croise les informations et la technique en cause semble réellement prometteuse (quant à la baisse des coûts et le temps passé à réaliser les manipulations génétiques, notamment).

Mais qu'est-il possible de faire (ou non)? Je n'en sais rien.

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J'ai par exemple lu qu'il était ridicule de vouloir guérir la trisomie ou le syndrome de Huntington car ces maladies étaient dépistables très tôt et permettaient une sélection de l'embryon en amont. Est-ce préférable à la thérapie génique?

 

 

Une très bonne question, qui revient à se demander s'il faut détruire une vie, ou soigner une maladie... Personnellement, je préfère soigner une maladie.

Ben en fait, toute la question devient simplement

"Qu'est-ce qu'une maladie ?"

Et partant de la définition, on n'aura pas les mêmes réponses. Ainsi, la mort est-elle une maladie ? Si oui, on peut viser l'immortalité (on y arrivera à terme).

N'oubliez pas : dans un monde où tout le monde fait 1m80, celui qui fait 1m60 est handicapé.

 

 

Je croise les informations et la technique en cause semble réellement prometteuse (quant à la baisse des coûts et le temps passé à réaliser les manipulations génétiques, notamment).

Mais qu'est-il possible de faire (ou non)? Je n'en sais rien.

Actuellement, c'est le début. En terme de potentialités, on peut aller très, très loin (réécrire des bouts de génome, corriger des erreurs ou améliorer des performances, etc...). En terme de réalité actuelle, c'est plus modeste : on vient tout juste de se rendre compte que la grosse partie du génome qui n'exprime pas de protéines n'est pas inutile (le "génome poubelle", restant de millénaires d'évolution) mais n'est exprimé que dans des cas particuliers (stress exogènes) et qu'il est donc utile. En somme, nous n'en somme qu'au début et se poser la question maintenant de savoir si on pourra faire Le Meilleur des Mondes est un peu prématuré, comme si en 1970 on s'était posé les questions éthiques en I.A. concernant les voitures autonomes qu'on ne se pose qu'actuellement...

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Il y a aussi le problème de l'interaction entre les gènes. Autant on commence à comprendre à peu près le rôle de chaque gène, autant on ne maîtrise absolument pas l'interaction entre eux. Si l'on modifie un gène on ne sait pas mesurer les conséquences sur les autres gènes. Bref cela relève encore de la roulette russe.

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svp quelqu'un peut-il me rappeler synthetiquement ce qu'est la techno CRISPR ? merciiii

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